{"id":20335,"date":"2026-09-18T17:11:58","date_gmt":"2026-09-18T15:11:58","guid":{"rendered":"https:\/\/zawia3.com\/?p=20335"},"modified":"2026-10-22T22:12:38","modified_gmt":"2026-10-22T20:12:38","slug":"duchenne-muscular-dystrophy-egypt","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/zawia3.com\/fr\/duchenne-muscular-dystrophy-egypt\/","title":{"rendered":"Le m\u00e9dicament le plus cher au monde : les patients atteints d\u2019atrophie musculaire entre d\u00e9cision d\u2019\u00c9tat et course \u00e0 la viralit\u00e9"},"content":{"rendered":"
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En ao\u00fbt dernier, l\u2019histoire de Youssef Medhat, un enfant atteint de myopathie de Duchenne qui doit recevoir rapidement une injection g\u00e9nique co\u00fbtant environ 150 millions de livres, soit trois millions de dollars, a mobilis\u00e9 l\u2019opinion. La collecte<\/a> ouverte \u00e0 son nom a r\u00e9uni plus de 173 millions de livres en seulement quinze jours, apr\u00e8s avoir domin\u00e9 les r\u00e9seaux sociaux et re\u00e7u le soutien de c\u00e9l\u00e9brit\u00e9s. Un puissant \u00e9lan de solidarit\u00e9 a permis de rassembler cette somme consid\u00e9rable en quelques jours.<\/p>\n

Lorsque le minist\u00e8re de la Solidarit\u00e9 sociale, responsable de la gestion des comptes, a annonc\u00e9 leur fermeture apr\u00e8s avoir recueilli plus de vingt millions de livres au-del\u00e0 du montant n\u00e9cessaire, de nombreuses questions ont \u00e9merg\u00e9. Certaines demandaient<\/a> si l\u2019enfant avait re\u00e7u son traitement et o\u00f9 irait l\u2019exc\u00e9dent ; d\u2019autres exprimaient des doutes<\/a> : est-il vraiment malade et a-t-il besoin de cette injection ? Le traitement sera-t-il utile dans son cas et dispose-t-il des autorisations n\u00e9cessaires ?<\/p>\n

La campagne a aussi soulev\u00e9 la question de l\u2019int\u00e9r\u00eat de r\u00e9unir trois millions de dollars pour un seul enfant, alors que cette somme pourrait en soigner des milliers atteints d\u2019autres maladies. Un patient doit-il devenir un sujet \u00ab tendance \u00bb pour obtenir son droit \u00e0 la sant\u00e9 ? Qu\u2019en est-il de ceux qui ne savent pas faire conna\u00eetre leur situation ?<\/p>\n

Ces interrogations sur le devenir des dons et l\u2019utilit\u00e9 du traitement ont inqui\u00e9t\u00e9 les citoyens quant \u00e0 leur argent et \u00e0 l\u2019\u00e9ligibilit\u00e9 des personnes qu\u2019ils avaient choisi d\u2019aider. Elles ont aussi boulevers\u00e9 les espoirs de nombreux parents d\u2019enfants atteints de maladies neuromusculaires qui, suivant l\u2019exemple de Youssef, courent contre la montre pour financer par des dons le m\u00e9dicament le plus cher du monde. Avant lui, les d\u00e9cideurs de l\u2019\u00c9tat rejetaient pourtant cette voie pour plusieurs raisons.<\/p>\n

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L\u2019histoire de Youssef conduit \u00e0 un rassemblement devant la pr\u00e9sidence<\/h2>\n

Il y a six ans, aux premiers sympt\u00f4mes de son fils Mohamed, Ahmed Awad a commenc\u00e9 \u00e0 chercher pourquoi son d\u00e9veloppement moteur r\u00e9gressait. L\u2019enfant, qui avait perdu sa m\u00e8re \u00e0 un an et demi au plus, avait commenc\u00e9 sa vie normalement. Vers trois ans, des signes de faiblesse motrice sont apparus, jusqu\u2019\u00e0 ce que des examens r\u00e9p\u00e9t\u00e9s r\u00e9v\u00e8lent une myopathie de Duchenne.<\/p>\n

Awad raconte \u00e0 Zawia3 qu\u2019il n\u2019existait alors aucun traitement d\u00e9finitif, seulement des mesures freinant la progression, comme la kin\u00e9sith\u00e9rapie, l\u2019hydroth\u00e9rapie et les cortico\u00efdes. Elevidys, traitement g\u00e9nique administr\u00e9 une seule fois dans la vie, est apparu ensuite. Le p\u00e8re a toutefois \u00e9t\u00e9 boulevers\u00e9 d\u2019apprendre son prix : environ 150 millions de livres, soit trois millions de dollars.<\/p>\n

Il a alors entrepris de faire soigner son fils, ayant appris que l\u2019enfant devait encore \u00eatre capable de se d\u00e9placer pour recevoir le traitement. Mohamed avait six ans et le pouvait encore. Son p\u00e8re a lanc\u00e9 des appels \u00e0 toutes les autorit\u00e9s comp\u00e9tentes, du Conseil national des droits humains et du Conseil national de l\u2019enfance et de la maternit\u00e9 au minist\u00e8re de la Sant\u00e9 et \u00e0 la pr\u00e9sidence du Conseil des ministres, sans r\u00e9sultat. Il a donc saisi la justice contre le minist\u00e8re et le pr\u00e9sident de l\u2019Autorit\u00e9 g\u00e9n\u00e9rale d\u2019assurance maladie, obtenant un jugement reconnaissant le droit de l\u2019enfant \u00e0 recevoir le m\u00e9dicament.<\/p>\n

Un nouvel obstacle a suivi : le Haut Comit\u00e9 des maladies neuromusculaires du minist\u00e8re a refus\u00e9 d\u2019ex\u00e9cuter le jugement, affirmant que le traitement n\u2019\u00e9tait pas adapt\u00e9 et pouvait entra\u00eener la mort. Le p\u00e8re a de nouveau saisi la justice pour inex\u00e9cution et obtenu un second jugement. Mohamed a maintenant neuf ans et commence \u00e0 pr\u00e9senter le recul moteur qui l\u2019emp\u00eacherait de recevoir le traitement g\u00e9nique.<\/p>\n

Apr\u00e8s tout cela, l\u2019ouverture d\u2019un compte pour Youssef l\u2019a surpris : \u00ab Si l\u2019on refuse le traitement parce qu\u2019il serait inadapt\u00e9 et entra\u00eenerait la mort, comment a-t-on autoris\u00e9 l\u2019ouverture d\u2019un compte pour cet enfant ? \u00bb Avec d\u2019autres parents, il a cherch\u00e9 \u00e0 comprendre pourquoi un espoir \u00e9tait offert \u00e0 l\u2019un tandis que leurs enfants mouraient lentement. Ils ont appris qu\u2019autoriser une collecte aussi importante n\u00e9cessitait une d\u00e9cision au plus haut niveau de l\u2019\u00c9tat : \u00ab \u00c0 l\u2019assurance maladie, on nous a dit que le r\u00e8glement ne permettait pas de fournir un traitement d\u00e9passant un million de livres. Au-del\u00e0, le dossier passe au minist\u00e8re de la Sant\u00e9, dont les comp\u00e9tences s\u2019arr\u00eatent \u00e0 dix millions, puis \u00e0 la pr\u00e9sidence du Conseil des ministres et \u00e0 la pr\u00e9sidence de la R\u00e9publique. \u00bb<\/p>\n

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Selon Ahmed Awad, cette information a conduit une vingtaine de familles \u00e0 porter leurs demandes au palais pr\u00e9sidentiel d\u2019El-Ittihadiya : \u00ab Nous n\u2019avons m\u00eame pas pu atteindre la porte. Les forces de s\u00e9curit\u00e9 sont venues, ont pris nos documents et promis de les transmettre. Certaines m\u00e8res attendaient qu\u2019un responsable s\u2019assoie avec elles pour entendre leur souffrance quotidienne ; elles sont rest\u00e9es devant le palais et ont pleur\u00e9. Quelques personnes ont \u00e9t\u00e9 retenues, comme une menace, puis rel\u00e2ch\u00e9es, avec l\u2019assurance que les demandes seraient transmises et examin\u00e9es. Dans l\u2019ensemble, il y avait n\u00e9anmoins de la compassion, surtout en pr\u00e9sence de nos enfants dont la souffrance \u00e9tait visible. \u00bb<\/p>\n<\/blockquote>\n

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L\u2019\u00c9tat g\u00e8re les comptes<\/h2>\n

L\u2019avocat des droits humains Mahmoud Fouad, directeur du Centre \u00e9gyptien pour le droit au m\u00e9dicament, affirme \u00e0 Zawia3 qu\u2019en \u00c9gypte, les collectes ne peuvent donner lieu \u00e0 de tels soup\u00e7ons : d\u00e9placer des fonds est devenu une proc\u00e9dure difficile et complexe, enti\u00e8rement supervis\u00e9e par l\u2019\u00c9tat. Ceux pour qui les dons sont recueillis n\u2019y ont jamais acc\u00e8s, de l\u2019ouverture du compte jusqu\u2019\u00e0 la collecte du montant et l\u2019obtention du m\u00e9dicament.<\/p>\n

Fouad d\u00e9crit les \u00e9tapes : la famille demande l\u2019ouverture d\u2019un compte au minist\u00e8re de la Solidarit\u00e9 sociale, qui transmet le dossier \u00e0 la Sant\u00e9, puis \u00e0 un haut comit\u00e9 sp\u00e9cialis\u00e9. Celui-ci \u00e9tablit pr\u00e9cis\u00e9ment le diagnostic et d\u00e9termine l\u2019\u00e9ligibilit\u00e9. Le minist\u00e8re de la Sant\u00e9 confirme ensuite \u00e0 la Solidarit\u00e9 que l\u2019enfant peut recevoir le traitement et que celui-ci est disponible. La Solidarit\u00e9 transmet le dossier \u00e0 la S\u00e9curit\u00e9 publique, qui enqu\u00eate sur l\u2019enfant et ses proches, v\u00e9rifie qu\u2019aucune organisation terroriste ni autre affaire ne se trouve derri\u00e8re la demande, puis donne son accord. Le minist\u00e8re ouvre alors le compte, dans une banque nationale ou par d\u2019autres moyens de collecte comme les services \u00ab Cash \u00bb ou \u00ab Fawry \u00bb, et communique les num\u00e9ros \u00e0 la famille.<\/p>\n

Les proches font ensuite campagne sur les r\u00e9seaux sociaux, par des publications ou tout autre moyen qu\u2019ils imaginent. Lorsque la somme est r\u00e9unie, la banque ferme le compte et pr\u00e9vient la Solidarit\u00e9, qui contacte la Sant\u00e9 pour transf\u00e9rer les fonds et importer le traitement. Le citoyen est ensuite inform\u00e9 de l\u2019arriv\u00e9e du m\u00e9dicament et de l\u2019h\u00f4pital o\u00f9 le recevoir. \u00ab Toutes ces proc\u00e9dures se d\u00e9roulent enti\u00e8rement \u00e0 l\u2019\u00e9cart du citoyen. Il ne peut qu\u2019attendre que les dons soient r\u00e9unis et se rendre \u00e0 l\u2019h\u00f4pital. Pas un sou ne passe entre ses mains \u00bb, souligne Fouad.<\/p>\n

Le Dr Ayman Abdel Mawgoud, sous-secr\u00e9taire au minist\u00e8re de la Solidarit\u00e9, l\u2019a confirm\u00e9 dans une d\u00e9claration<\/a> t\u00e9l\u00e9vis\u00e9e. Il a rappel\u00e9 que la loi n\u00b0 149 de 2019 sur l\u2019action associative encadre la collecte de dons \u00e0 des fins associatives ou caritatives par des personnes morales ou physiques. Le cas de Youssef a suivi toutes les proc\u00e9dures d\u2019ouverture du compte et d\u2019obtention du m\u00e9dicament sous la supervision du minist\u00e8re.<\/p>\n

Charifa Motawa, pr\u00e9sidente de l\u2019Association \u00e9gyptienne des patients atteints de maladies neuromusculaires, confirme \u00e0 Zawia3 les propos du directeur du Centre pour le droit au m\u00e9dicament. Une collecte ne s\u2019ouvre pas \u00ab d\u2019un trait de plume \u00bb, ni \u00e0 l\u2019initiative isol\u00e9e d\u2019un citoyen. Le probl\u00e8me est que ces proc\u00e9dures, bien qu\u2019elles prot\u00e8gent le patient, prennent \u00e9norm\u00e9ment de temps et peuvent lui faire perdre sa chance de traitement si son \u00e9tat se d\u00e9grade.<\/p>\n

Elle \u00e9voque plusieurs difficult\u00e9s. D\u2019abord, l\u2019absence en \u00c9gypte d\u2019un h\u00f4pital sp\u00e9cialis\u00e9 dans ces maladies entra\u00eene un nombre insuffisant de m\u00e9decins sp\u00e9cialistes, notamment en cas d\u2019urgence. Elle rend aussi les collectes \u00e9prouvantes, avec de nombreuses \u00e9tapes successives, alors qu\u2019un seul h\u00f4pital pourrait recueillir les dons, identifier les patients \u00e9ligibles et leur fournir les m\u00e9dicaments.<\/p>\n

Deuxi\u00e8me difficult\u00e9 : le devenir des dons quand le compte ferme avant que le montant soit atteint, quand la collecte le d\u00e9passe, comme pour Youssef, ou quand l\u2019\u00e9tat du b\u00e9n\u00e9ficiaire s\u2019est trop d\u00e9grad\u00e9 pour recevoir le traitement. Charifa explique que, dans ces cas, l\u2019argent ne va pas \u00e0 d\u2019autres patients, mais, selon la loi, au Fonds de soutien aux projets des associations et fondations du minist\u00e8re de la Solidarit\u00e9. \u00ab Le compte est ouvert pour un an, renouvelable une seconde ann\u00e9e. Si, par exemple, 149 millions de livres sont r\u00e9unis sur les 150 n\u00e9cessaires, l\u2019enfant n\u2019obtient pas le traitement et l\u2019argent est transf\u00e9r\u00e9 \u00e0 ce fonds. \u00bb<\/p>\n

L\u2019article<\/a> 65 du r\u00e8glement d\u2019application de la loi n\u00b0 149 de 2019 sur l\u2019action associative pr\u00e9voit : \u00ab Les fonds restant apr\u00e8s r\u00e9alisation de l\u2019objectif de la collecte, ou impossibilit\u00e9 de le r\u00e9aliser, reviennent au Fonds de soutien aux projets des associations et fondations, sauf si l\u2019autorisation d\u00e9livr\u00e9e d\u00e9signe l\u2019entit\u00e9 \u00e0 laquelle ces fonds doivent revenir. \u00bb<\/p>\n

Selon la pr\u00e9sidente de l\u2019association, la troisi\u00e8me difficult\u00e9 est de devoir devenir \u00ab tendance \u00bb sur les r\u00e9seaux sociaux pour r\u00e9unir l\u2019argent, ce qui contredit enti\u00e8rement le droit \u00e0 la sant\u00e9. Beaucoup de patients ont besoin du traitement sans savoir comment se faire conna\u00eetre : \u00ab Plus de trente enfants ont actuellement un compte ouvert, et leurs proches se battent pour devenir tendance. \u00bb<\/p>\n

Elle pr\u00e9cise que Youssef Medhat est le premier enfant \u00e0 avoir r\u00e9uni le prix de l\u2019injection g\u00e9nique \u00e0 trois millions de dollars. D\u2019autres tentent de le faire en vain. Certains collectent pour un m\u00e9dicament stabilisateur moins cher, mais \u00e0 prendre chaque ann\u00e9e, ce qui exige une nouvelle campagne annuelle, extr\u00eamement \u00e9prouvante. Selon l\u2019avocate de Youssef, l\u2019enfant s\u2019est rendu<\/a> au Qatar pour recevoir le traitement g\u00e9nique.<\/p>\n

Charifa Motawa \u00e9voque un second enfant, pour lequel une association de Menoufia avait ouvert un compte. La collecte n\u2019a pas d\u00e9pass\u00e9 42 millions de livres et aucun de ces fonds n\u2019a \u00e9t\u00e9 d\u00e9pens\u00e9 : il a b\u00e9n\u00e9fici\u00e9 d\u2019une prise en charge compl\u00e8te par le Qatar et s\u2019y est rendu pour se soigner. \u00ab Nous connaissons et suivons les cas, y compris ceux qui collectent pour le traitement stabilisateur et rouvrent un compte chaque ann\u00e9e. \u00bb<\/p>\n

Ahmed Awad poursuit : de nombreux comptes sont maintenant ouverts, mais qui peut r\u00e9unir 150 millions de livres ? Comment les donateurs choisissent-ils leur b\u00e9n\u00e9ficiaire ? Les enfants peuvent-ils tenir face au temps ? \u00ab Le retard des proc\u00e9dures condamne nos enfants \u00e0 une mort lente. Chaque matin, nous regardons ce qu\u2019ils ont perdu de leurs capacit\u00e9s. \u00bb Il n\u2019est pas convaincu par les comptes individuels : les d\u00e9lais sont longs, et les sommes ne sont atteintes qu\u2019avec de puissantes campagnes dont beaucoup ne disposent pas. Si les comptes ferment avant l\u2019objectif, l\u2019argent part \u00e0 la Solidarit\u00e9 : \u00ab C\u2019est comme si nous collections pour eux. \u00bb<\/p>\n

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150 millions de livres pour un enfant ou \u00e0 r\u00e9partir entre plusieurs ?<\/h2>\n

Le Dr Alaa Ghannam, expert des politiques de soins et responsable du droit \u00e0 la sant\u00e9 \u00e0 l\u2019Initiative \u00e9gyptienne pour les droits personnels, affirme \u00e0 Zawia3 que tous les patients ont \u00e9galement droit aux soins. Leur co\u00fbt ne justifie pas de les laisser souffrir. Mieux vaudrait ne pas les laisser financer seuls leur traitement, mais red\u00e9finir la prise en charge par le Fonds des maladies rares, d\u00e9j\u00e0 cr\u00e9\u00e9, pour couvrir tous les patients plut\u00f4t que multiplier les tentatives individuelles de survie.<\/p>\n

En 2024, la loi n\u00b0 5 a \u00e9t\u00e9 promulgu\u00e9e<\/a> pour ajouter les maladies rares et h\u00e9r\u00e9ditaires au Fonds de r\u00e9ponse aux urgences m\u00e9dicales, cr\u00e9\u00e9 par la loi n\u00b0 139 de 2021. Celui-ci vise \u00e0 contribuer au co\u00fbt des catastrophes et urgences m\u00e9dicales, des maladies h\u00e9r\u00e9ditaires et rares, des crises et des \u00e9pid\u00e9mies.<\/p>\n

Charifa Motawa souligne aussi que le m\u00e9dicament est un droit et son b\u00e9n\u00e9ficiaire un malade. La Constitution garantit \u00e0 tous le traitement et les soins. Il ne faut donc pas raisonner en termes de priorit\u00e9 entre une somme \u00e9lev\u00e9e pour une personne et son partage entre davantage de patients atteints d\u2019autres maladies. Le patient n\u2019est pas responsable d\u2019avoir une maladie rare dont le traitement co\u00fbte cher.<\/p>\n

L\u2019article 18 de la Constitution<\/a> \u00e9gyptienne dispose : \u00ab Tout citoyen a droit \u00e0 la sant\u00e9 et \u00e0 des soins int\u00e9gr\u00e9s conformes aux normes de qualit\u00e9. L\u2019\u00c9tat garantit la pr\u00e9servation, le soutien et l\u2019am\u00e9lioration des \u00e9tablissements publics de sant\u00e9 au service de la population, ainsi que leur r\u00e9partition g\u00e9ographique \u00e9quitable. Il s\u2019engage \u00e0 consacrer \u00e0 la sant\u00e9 des d\u00e9penses publiques repr\u00e9sentant au moins 3 % du produit national brut, avec une augmentation progressive jusqu\u2019aux niveaux internationaux. L\u2019\u00c9tat s\u2019engage \u00e0 \u00e9tablir une assurance maladie universelle pour tous les \u00c9gyptiens, couvrant toutes les maladies. La loi organise les cotisations ou exon\u00e9rations selon les revenus. Le refus de fournir, sous ses diff\u00e9rentes formes, des soins \u00e0 toute personne en situation d\u2019urgence ou de danger vital constitue une infraction. \u00bb<\/p>\n

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Sur l\u2019efficacit\u00e9 des m\u00e9dicaments disponibles, Charifa explique que la r\u00e9ponse varie selon les patients, comme pour tout traitement. Ils repr\u00e9sentent toutefois l\u2019espoir que la maladie de Duchenne devienne traitable plut\u00f4t qu\u2019une situation sans issue.<\/p>\n<\/blockquote>\n

La myopathie<\/a> de Duchenne est une maladie h\u00e9r\u00e9ditaire rare caract\u00e9ris\u00e9e par une mutation du g\u00e8ne de la dystrophine. Elle affaiblit et d\u00e9truit progressivement les muscles et conduit finalement \u00e0 la mort. Elle touche un gar\u00e7on sur 3 500 \u00e0 5 000 naissances masculines dans le monde. Des cas sans ant\u00e9c\u00e9dents familiaux et des cas f\u00e9minins ont aussi \u00e9t\u00e9 observ\u00e9s. Ahmed Awad explique : \u00ab Dans notre groupe, trois filles ont re\u00e7u un diagnostic de maladie neuromusculaire, mais les recherches sur lesquelles s\u2019appuient les commissions m\u00e9dicales continuent de limiter l\u2019atteinte aux gar\u00e7ons. \u00bb<\/p>\n

Charifa Motawa indique qu\u2019il existe plus de soixante types de maladies neuromusculaires, mais que des m\u00e9dicaments ont commenc\u00e9 \u00e0 appara\u00eetre pour Duchenne et l\u2019amyotrophie spinale.<\/p>\n

\u00c0 l\u2019inverse, le Dr Ayman Saba, chercheur en sant\u00e9 \u00e0 l\u2019Initiative \u00e9gyptienne pour les droits personnels, rappelle que les d\u00e9cisions sanitaires sont extr\u00eamement difficiles et ne peuvent reposer sur les seuls sentiments. Il pose trois questions. Premi\u00e8rement : le traitement co\u00fbteux est-il efficace, autoris\u00e9 et adapt\u00e9 \u00e0 tous les cas de Duchenne ? S\u2019il est efficace, y acc\u00e9der rel\u00e8ve du droit \u00e0 la sant\u00e9. Dans le cas contraire, ce qui correspond selon lui \u00e0 l\u2019injection g\u00e9nique on\u00e9reuse, l\u2019\u00c9tat h\u00e9site et se demande s\u2019il doit \u00ab soigner un enfant pour 150 millions de livres, ou 150 000 enfants atteints de maladies courantes pour la m\u00eame somme \u00bb. Il pr\u00e9cise : \u00ab Ce raisonnement ne vaut que lorsque l\u2019efficacit\u00e9 n\u2019est pas d\u00e9montr\u00e9e. \u00bb<\/p>\n

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Saba ajoute \u00e0 Zawia3 que l\u2019injection g\u00e9nique n\u2019est pas agr\u00e9\u00e9e comme protocole dans de nombreux pays, dont l\u2019\u00c9gypte, et que la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine, la FDA, en a suspendu la distribution \u00e0 un moment donn\u00e9. Certains cas de Duchenne ne peuvent en b\u00e9n\u00e9ficier, une id\u00e9e difficile \u00e0 accepter pour les parents, qui cherchent le traitement par tous les moyens. Mais il ne s\u2019agit pas seulement d\u2019espoir. Cette enqu\u00eate documente plus loin son statut r\u00e9glementaire pr\u00e9cis : une autorisation de la FDA assortie de restrictions et d\u2019avertissements renforc\u00e9s, et non un retrait total.<\/p>\n<\/blockquote>\n

Les patients courent pour r\u00e9unir le prix d\u2019un m\u00e9dicament appel\u00e9<\/a> Elevidys, premier traitement g\u00e9nique con\u00e7u sp\u00e9cifiquement contre la myopathie de Duchenne. Administr\u00e9 en une seule perfusion intraveineuse, il permet \u00e0 l\u2019organisme de produire une forme raccourcie de dystrophine, la micro-dystrophine, prot\u00e9ine absente chez ces patients. Il aide ainsi \u00e0 prot\u00e9ger les muscles contre la d\u00e9gradation et l\u2019atrophie et ralentit l\u2019\u00e9volution de la maladie.<\/p>\n

La FDA lui a accord\u00e9 une premi\u00e8re autorisation<\/a> en juin 2023 pour les enfants de quatre \u00e0 cinq ans capables de marcher. En juin<\/a> 2024, elle l\u2019a \u00e9largie \u00e0 tous les patients de Duchenne \u00e0 partir de quatre ans, sous r\u00e9serve de l\u2019absence de certaines mutations incompatibles avec le m\u00e9dicament.<\/p>\n

En 2025<\/a>, sa distribution a toutefois \u00e9t\u00e9 temporairement suspendue apr\u00e8s des d\u00e9c\u00e8s li\u00e9s \u00e0 une insuffisance h\u00e9patique aigu\u00eb. Apr\u00e8s des investigations et des essais, sa mise \u00e0 disposition a repris pour les seuls patients capables de marcher, tandis que son autorisation a \u00e9t\u00e9 retir\u00e9e pour ceux qui ne le peuvent pas. La FDA a aussi impos\u00e9 au fabricant un \u00ab avertissement encadr\u00e9 \u00bb, le plus strict des avertissements m\u00e9dicamenteux, concernant le risque d\u2019insuffisance h\u00e9patique aigu\u00eb mortelle, avec des protocoles renouvel\u00e9s et une surveillance h\u00e9patique p\u00e9riodique stricte avant et apr\u00e8s le traitement.<\/p>\n

La FDA a \u00e9galement recommand\u00e9<\/a> aux soignants de demander aux patients de rester \u00e0 proximit\u00e9 d\u2019un \u00e9tablissement de sant\u00e9 adapt\u00e9, d\u00e9termin\u00e9 par le professionnel, pendant au moins deux mois apr\u00e8s l\u2019administration. Le co\u00fbt d\u2019acc\u00e8s \u00e0 ce m\u00e9dicament ne se limite donc pas \u00e0 son prix.<\/p>\n

Bien qu\u2019il soit accessible aux \u00c9tats-Unis aux patients capables de marcher, sous surveillance et conditions de s\u00e9curit\u00e9 strictes, ainsi que dans un nombre limit\u00e9<\/a> de pays, notamment les \u00c9mirats, le Qatar, le Kowe\u00eft et Bahre\u00efn, le m\u00e9dicament n\u2019a pas encore re\u00e7u l\u2019autorisation de l\u2019Autorit\u00e9 \u00e9gyptienne du m\u00e9dicament.<\/p>\n

Son prix, sup\u00e9rieur \u00e0 trois millions de dollars, constitue un obstacle majeur \u00e0 sa diffusion et \u00e0 son acc\u00e8s, en plus de la poursuite des \u00e9valuations cliniques.<\/p>\n

\u00c0 c\u00f4t\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique existe un traitement dit \u00ab stabilisateur \u00bb, qui limite la d\u00e9gradation : le m\u00e9dicament<\/a> Duvyzat, autoris\u00e9<\/a> aux \u00c9tats-Unis depuis 2024 et scientifiquement \u00e9tabli pour certains patients de Duchenne capables de marcher, \u00e2g\u00e9s de six ans ou plus.<\/p>\n

Sans \u00eatre un traitement d\u00e9finitif, il agit comme inhibiteur enzymatique, aide \u00e0 r\u00e9duire inflammation, fibrose et accumulation de graisse dans les muscles, et stimule la r\u00e9g\u00e9n\u00e9ration et la r\u00e9paration des fibres, ralentissant la perte de force. Ce traitement au long cours co\u00fbte en moyenne<\/a> environ 700 000 dollars par an. Il devient ainsi plus co\u00fbteux que la th\u00e9rapie g\u00e9nique administr\u00e9e une seule fois, tandis que ses b\u00e9n\u00e9ficiaires doivent rouvrir chaque ann\u00e9e des comptes pour tenter de r\u00e9unir l\u2019\u00e9quivalent d\u2019environ 35 millions de livres \u00e9gyptiennes, une t\u00e2che extr\u00eamement difficile.<\/p>\n

Ahmed Awad indique avoir engag\u00e9 une troisi\u00e8me action pour obtenir ce traitement stabilisateur, son fils commen\u00e7ant \u00e0 perdre sa mobilit\u00e9 et ne pouvant plus recevoir la th\u00e9rapie g\u00e9nique. Il a obtenu un jugement toujours inex\u00e9cut\u00e9. Il lui reste la collecte de dons : \u00ab Ouvrir un compte pour ce m\u00e9dicament est encore plus \u00e9prouvant que r\u00e9unir le prix du traitement g\u00e9nique d\u00e9finitif, car il faut le renouveler chaque ann\u00e9e. \u00bb<\/p>\n

\n

Il se demande s\u2019il doit suivre ceux qui ont ouvert des comptes et attendre son destin, ou continuer les traitements disponibles pour Mohamed, comme la kin\u00e9sith\u00e9rapie et l\u2019hydroth\u00e9rapie : \u00ab M\u00eame cela co\u00fbte cher. J\u2019habite dans le Fayoum ; aller au Caire exige une voiture priv\u00e9e, puis des examens d\u2019imagerie, des analyses et des traitements. Une visite peut co\u00fbter entre 5 000 et 10 000 livres. C\u2019est difficile pour beaucoup, certains ayant deux ou trois enfants atteints. Par solidarit\u00e9, nous nous aidons parfois lorsqu\u2019une famille ne peut plus payer les soins. \u00bb<\/p>\n

Deuxi\u00e8me question d\u2019Ayman Saba : lorsqu\u2019un patient remplit les conditions pour un traitement on\u00e9reux, existe-t-il des solutions efficaces et disponibles, ou est-ce la seule option ? Il explique que certains cas b\u00e9n\u00e9ficient de traitements pris en charge par l\u2019\u00c9tat \u00e0 un co\u00fbt bien moindre, mais p\u00e9riodiques, contrairement \u00e0 l\u2019administration unique de la th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n<\/blockquote>\n

Troisi\u00e8me question : pourquoi l\u2019\u00c9tat ne couvre-t-il pas un traitement co\u00fbteux dont l\u2019efficacit\u00e9 est prouv\u00e9e ? Est-ce son prix ? Peut-on n\u00e9gocier des tarifs raisonnables ou le fabriquer localement ? Que faire si cette capacit\u00e9 manque ? C\u2019est alors, r\u00e9pond-il, qu\u2019un fonds de dons doit intervenir, sans jamais fonctionner individuellement.<\/p>\n

Les comptes individuels font, selon lui, obstacle \u00e0 une r\u00e9partition \u00e9quitable des fonds et des soins, car tout d\u00e9pend de la capacit\u00e9 \u00e0 lancer une campagne, \u00e0 en g\u00e9rer la promotion et \u00e0 \u00e9mouvoir le public. Le droit aux soins ne doit pas d\u00e9pendre de celui qui \u00e9meut le plus. Cela constitue une atteinte au droit \u00e0 la sant\u00e9 et une mauvaise gestion des ressources de l\u2019\u00c9tat et des citoyens.<\/p>\n

\n

\"\"<\/p>\n

Pourquoi ni h\u00f4pital ni fonds de dons ?<\/h2>\n

Toutes les sources interrog\u00e9es par Zawia3 s\u2019accordent sur l\u2019importance d\u2019un h\u00f4pital sp\u00e9cialis\u00e9, capable d\u2019approfondir les diff\u00e9rentes formes de ces maladies, de recueillir des dons et de les r\u00e9partir \u00e9quitablement, pour garantir \u00e0 tous les m\u00eames chances de traitement. Si une somme est r\u00e9unie pour un patient dont l\u2019\u00e9tat se d\u00e9grade avant les soins, elle irait \u00e0 un autre patient plut\u00f4t qu\u2019au minist\u00e8re de la Solidarit\u00e9.<\/p>\n

Charifa Motawa \u00e9voque plusieurs pistes : attribuer un terrain pour un h\u00f4pital construit par les associations, \u00e0 l\u2019image du 57357, de l\u2019h\u00f4pital du Dr Magdi Yacoub ou de celui des br\u00fbl\u00e9s. Il soignerait enfants et adultes, m\u00e8nerait des recherches et des campagnes de dons, puis r\u00e9partirait les fonds \u00e9quitablement. Elle demande aussi l\u2019activation du Fonds des maladies rares et sa promotion par l\u2019\u00c9tat : \u00ab Il ne s\u2019adresse pas comme les comptes individuels : il solliciterait entrepreneurs, entreprises et organismes, avec \u00e9ventuellement des retenues mensuelles sur les salari\u00e9s ou de faibles pr\u00e9l\u00e8vements sur les factures, permettant de soigner tous les patients. \u00bb<\/p>\n

Motawa indique que le minist\u00e8re de la Sant\u00e9 recense environ deux mille patients. M\u00eame si le nombre r\u00e9el peut \u00eatre beaucoup plus \u00e9lev\u00e9, il conna\u00eet d\u00e9j\u00e0 ces deux mille cas ; tenter de leur donner acc\u00e8s aux soins n\u2019est pas une t\u00e2che difficile, estime-t-elle.<\/p>\n

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Mahmoud Fouad souligne aussi qu\u2019un h\u00f4pital assurerait la continuit\u00e9 du traitement. Ces maladies sont extr\u00eamement difficiles pour tous, des enfants souffrants \u00e0 leurs parents, jusqu\u2019au co\u00fbt \u00e9lev\u00e9 des m\u00e9dicaments rares. Le Centre a multipli\u00e9 les contacts avec le minist\u00e8re et les organismes concern\u00e9s, sans pouvoir faire avancer que les analyses et l\u2019imagerie. Les patients ont besoin d\u2019examens sp\u00e9cifiques et co\u00fbteux tous les six mois pour \u00e9viter une aggravation soudaine. Certains services ont effectivement \u00e9t\u00e9 ouverts dans des h\u00f4pitaux universitaires pour les r\u00e9aliser gratuitement.<\/p>\n<\/blockquote>\n

En 2021, le pr\u00e9sident Abdel Fattah Al-Sissi a lanc\u00e9<\/a> une initiative contre l\u2019amyotrophie spinale, afin de fournir gratuitement aux enfants, aux frais de l\u2019\u00c9tat, diagnostic, th\u00e9rapie g\u00e9nique et soutien m\u00e9dical. Elle a propos\u00e9 examens, traitement, sensibilisation et analyses g\u00e9n\u00e9tiques selon les cas, mais l\u2019administration du m\u00e9dicament s\u2019est limit\u00e9e<\/a> aux enfants de moins de six mois.<\/p>\n

L\u2019initiative a fourni le m\u00e9dicament<\/a> Zolgensma, seul traitement au monde administr\u00e9 en une dose contre l\u2019amyotrophie spinale chez les moins de deux ans. Il augmente la quantit\u00e9 de prot\u00e9ine SMN dans l\u2019organisme pour pr\u00e9server le fonctionnement musculaire. Une dose co\u00fbte<\/a> entre deux et trois millions de dollars.<\/p>\n

Selon le directeur du Centre \u00e9gyptien pour le droit au m\u00e9dicament, l\u2019initiative pr\u00e9sidentielle n\u2019a soign\u00e9 que quinze patients avant de s\u2019arr\u00eater en raison des co\u00fbts \u00e9lev\u00e9s et de la difficult\u00e9 \u00e0 obtenir des dollars.<\/p>\n

Lors de r\u00e9unions avec des responsables de la Sant\u00e9, des parents ont propos\u00e9 de recourir \u00e0 des investisseurs pour fournir les m\u00e9dicaments en \u00c9gypte et surmonter le manque de dollars. D\u2019autres propositions visaient \u00e0 limiter la maladie par des analyses g\u00e9n\u00e9tiques obligatoires dans l\u2019examen pr\u00e9nuptial et par la f\u00e9condation avec injection intracytoplasmique pour les couples d\u00e9j\u00e0 mari\u00e9s ayant des ant\u00e9c\u00e9dents familiaux. Ahmed Awad explique : \u00ab L\u2019analyse g\u00e9n\u00e9tique co\u00fbte jusqu\u2019\u00e0 16 000 livres. Mais si les gens connaissaient les souffrances possibles d\u2019un enfant malade et les millions n\u00e9cessaires pour le traiter, ils paieraient sans h\u00e9siter. Pour les couples d\u00e9j\u00e0 mari\u00e9s ayant des ant\u00e9c\u00e9dents, l\u2019\u00c9tat peut expliquer l\u2019importance de recourir \u00e0 ces techniques dans un h\u00f4pital public sp\u00e9cialis\u00e9, comme Al-Hussein universitaire, en prenant en charge une partie du co\u00fbt. Cela \u00e9conomiserait beaucoup \u00e0 l\u2019\u00c9tat et aux familles, s\u2019il existe une volont\u00e9 r\u00e9elle de r\u00e9soudre le probl\u00e8me. \u00bb<\/p>\n

Le Dr Ayman Saba r\u00e9clame transparence et clart\u00e9 avec les parents sur les m\u00e9dicaments et leur ad\u00e9quation \u00e0 chaque cas. Lorsque leur efficacit\u00e9 est d\u00e9montr\u00e9e, l\u2019\u00c9tat doit les prendre en charge et cr\u00e9er un fonds charg\u00e9 de collecter et de r\u00e9partir les dons de mani\u00e8re organis\u00e9e, selon des protocoles rigoureux.<\/p>\n

Malgr\u00e9 la difficult\u00e9 de ces maladies, l\u2019absence de traitement d\u00e9finitif \u00e9tabli et le prix \u00e9lev\u00e9 des options disponibles, encore soumises \u00e0 des restrictions et \u00e0 une \u00e9valuation clinique, le gouvernement a de nombreux devoirs envers les citoyens. Il doit sensibiliser, ouvrir le d\u00e9bat sur les solutions soulageant les patients, comme un h\u00f4pital financ\u00e9 par les dons et soutenu par l\u2019\u00c9tat, et activer le Fonds des maladies rares pour collecter et r\u00e9partir \u00e9quitablement les ressources. Autant de solutions possibles, plut\u00f4t que de laisser chacun chercher sa chance de survie selon ses propres moyens.<\/p>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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