En août dernier, l’histoire de Youssef Medhat, un enfant atteint de myopathie de Duchenne qui doit recevoir rapidement une injection génique coûtant environ 150 millions de livres, soit trois millions de dollars, a mobilisé l’opinion. La collecte ouverte à son nom a réuni plus de 173 millions de livres en seulement quinze jours, après avoir dominé les réseaux sociaux et reçu le soutien de célébrités. Un puissant élan de solidarité a permis de rassembler cette somme considérable en quelques jours.
Lorsque le ministère de la Solidarité sociale, responsable de la gestion des comptes, a annoncé leur fermeture après avoir recueilli plus de vingt millions de livres au-delà du montant nécessaire, de nombreuses questions ont émergé. Certaines demandaient si l’enfant avait reçu son traitement et où irait l’excédent ; d’autres exprimaient des doutes : est-il vraiment malade et a-t-il besoin de cette injection ? Le traitement sera-t-il utile dans son cas et dispose-t-il des autorisations nécessaires ?
La campagne a aussi soulevé la question de l’intérêt de réunir trois millions de dollars pour un seul enfant, alors que cette somme pourrait en soigner des milliers atteints d’autres maladies. Un patient doit-il devenir un sujet « tendance » pour obtenir son droit à la santé ? Qu’en est-il de ceux qui ne savent pas faire connaître leur situation ?
Ces interrogations sur le devenir des dons et l’utilité du traitement ont inquiété les citoyens quant à leur argent et à l’éligibilité des personnes qu’ils avaient choisi d’aider. Elles ont aussi bouleversé les espoirs de nombreux parents d’enfants atteints de maladies neuromusculaires qui, suivant l’exemple de Youssef, courent contre la montre pour financer par des dons le médicament le plus cher du monde. Avant lui, les décideurs de l’État rejetaient pourtant cette voie pour plusieurs raisons.
L’histoire de Youssef conduit à un rassemblement devant la présidence
Il y a six ans, aux premiers symptômes de son fils Mohamed, Ahmed Awad a commencé à chercher pourquoi son développement moteur régressait. L’enfant, qui avait perdu sa mère à un an et demi au plus, avait commencé sa vie normalement. Vers trois ans, des signes de faiblesse motrice sont apparus, jusqu’à ce que des examens répétés révèlent une myopathie de Duchenne.
Awad raconte à Zawia3 qu’il n’existait alors aucun traitement définitif, seulement des mesures freinant la progression, comme la kinésithérapie, l’hydrothérapie et les corticoïdes. Elevidys, traitement génique administré une seule fois dans la vie, est apparu ensuite. Le père a toutefois été bouleversé d’apprendre son prix : environ 150 millions de livres, soit trois millions de dollars.
Il a alors entrepris de faire soigner son fils, ayant appris que l’enfant devait encore être capable de se déplacer pour recevoir le traitement. Mohamed avait six ans et le pouvait encore. Son père a lancé des appels à toutes les autorités compétentes, du Conseil national des droits humains et du Conseil national de l’enfance et de la maternité au ministère de la Santé et à la présidence du Conseil des ministres, sans résultat. Il a donc saisi la justice contre le ministère et le président de l’Autorité générale d’assurance maladie, obtenant un jugement reconnaissant le droit de l’enfant à recevoir le médicament.
Un nouvel obstacle a suivi : le Haut Comité des maladies neuromusculaires du ministère a refusé d’exécuter le jugement, affirmant que le traitement n’était pas adapté et pouvait entraîner la mort. Le père a de nouveau saisi la justice pour inexécution et obtenu un second jugement. Mohamed a maintenant neuf ans et commence à présenter le recul moteur qui l’empêcherait de recevoir le traitement génique.
Après tout cela, l’ouverture d’un compte pour Youssef l’a surpris : « Si l’on refuse le traitement parce qu’il serait inadapté et entraînerait la mort, comment a-t-on autorisé l’ouverture d’un compte pour cet enfant ? » Avec d’autres parents, il a cherché à comprendre pourquoi un espoir était offert à l’un tandis que leurs enfants mouraient lentement. Ils ont appris qu’autoriser une collecte aussi importante nécessitait une décision au plus haut niveau de l’État : « À l’assurance maladie, on nous a dit que le règlement ne permettait pas de fournir un traitement dépassant un million de livres. Au-delà, le dossier passe au ministère de la Santé, dont les compétences s’arrêtent à dix millions, puis à la présidence du Conseil des ministres et à la présidence de la République. »
Selon Ahmed Awad, cette information a conduit une vingtaine de familles à porter leurs demandes au palais présidentiel d’El-Ittihadiya : « Nous n’avons même pas pu atteindre la porte. Les forces de sécurité sont venues, ont pris nos documents et promis de les transmettre. Certaines mères attendaient qu’un responsable s’assoie avec elles pour entendre leur souffrance quotidienne ; elles sont restées devant le palais et ont pleuré. Quelques personnes ont été retenues, comme une menace, puis relâchées, avec l’assurance que les demandes seraient transmises et examinées. Dans l’ensemble, il y avait néanmoins de la compassion, surtout en présence de nos enfants dont la souffrance était visible. »
L’État gère les comptes
L’avocat des droits humains Mahmoud Fouad, directeur du Centre égyptien pour le droit au médicament, affirme à Zawia3 qu’en Égypte, les collectes ne peuvent donner lieu à de tels soupçons : déplacer des fonds est devenu une procédure difficile et complexe, entièrement supervisée par l’État. Ceux pour qui les dons sont recueillis n’y ont jamais accès, de l’ouverture du compte jusqu’à la collecte du montant et l’obtention du médicament.
Fouad décrit les étapes : la famille demande l’ouverture d’un compte au ministère de la Solidarité sociale, qui transmet le dossier à la Santé, puis à un haut comité spécialisé. Celui-ci établit précisément le diagnostic et détermine l’éligibilité. Le ministère de la Santé confirme ensuite à la Solidarité que l’enfant peut recevoir le traitement et que celui-ci est disponible. La Solidarité transmet le dossier à la Sécurité publique, qui enquête sur l’enfant et ses proches, vérifie qu’aucune organisation terroriste ni autre affaire ne se trouve derrière la demande, puis donne son accord. Le ministère ouvre alors le compte, dans une banque nationale ou par d’autres moyens de collecte comme les services « Cash » ou « Fawry », et communique les numéros à la famille.
Les proches font ensuite campagne sur les réseaux sociaux, par des publications ou tout autre moyen qu’ils imaginent. Lorsque la somme est réunie, la banque ferme le compte et prévient la Solidarité, qui contacte la Santé pour transférer les fonds et importer le traitement. Le citoyen est ensuite informé de l’arrivée du médicament et de l’hôpital où le recevoir. « Toutes ces procédures se déroulent entièrement à l’écart du citoyen. Il ne peut qu’attendre que les dons soient réunis et se rendre à l’hôpital. Pas un sou ne passe entre ses mains », souligne Fouad.
Le Dr Ayman Abdel Mawgoud, sous-secrétaire au ministère de la Solidarité, l’a confirmé dans une déclaration télévisée. Il a rappelé que la loi n° 149 de 2019 sur l’action associative encadre la collecte de dons à des fins associatives ou caritatives par des personnes morales ou physiques. Le cas de Youssef a suivi toutes les procédures d’ouverture du compte et d’obtention du médicament sous la supervision du ministère.
Charifa Motawa, présidente de l’Association égyptienne des patients atteints de maladies neuromusculaires, confirme à Zawia3 les propos du directeur du Centre pour le droit au médicament. Une collecte ne s’ouvre pas « d’un trait de plume », ni à l’initiative isolée d’un citoyen. Le problème est que ces procédures, bien qu’elles protègent le patient, prennent énormément de temps et peuvent lui faire perdre sa chance de traitement si son état se dégrade.
Elle évoque plusieurs difficultés. D’abord, l’absence en Égypte d’un hôpital spécialisé dans ces maladies entraîne un nombre insuffisant de médecins spécialistes, notamment en cas d’urgence. Elle rend aussi les collectes éprouvantes, avec de nombreuses étapes successives, alors qu’un seul hôpital pourrait recueillir les dons, identifier les patients éligibles et leur fournir les médicaments.
Deuxième difficulté : le devenir des dons quand le compte ferme avant que le montant soit atteint, quand la collecte le dépasse, comme pour Youssef, ou quand l’état du bénéficiaire s’est trop dégradé pour recevoir le traitement. Charifa explique que, dans ces cas, l’argent ne va pas à d’autres patients, mais, selon la loi, au Fonds de soutien aux projets des associations et fondations du ministère de la Solidarité. « Le compte est ouvert pour un an, renouvelable une seconde année. Si, par exemple, 149 millions de livres sont réunis sur les 150 nécessaires, l’enfant n’obtient pas le traitement et l’argent est transféré à ce fonds. »
L’article 65 du règlement d’application de la loi n° 149 de 2019 sur l’action associative prévoit : « Les fonds restant après réalisation de l’objectif de la collecte, ou impossibilité de le réaliser, reviennent au Fonds de soutien aux projets des associations et fondations, sauf si l’autorisation délivrée désigne l’entité à laquelle ces fonds doivent revenir. »
Selon la présidente de l’association, la troisième difficulté est de devoir devenir « tendance » sur les réseaux sociaux pour réunir l’argent, ce qui contredit entièrement le droit à la santé. Beaucoup de patients ont besoin du traitement sans savoir comment se faire connaître : « Plus de trente enfants ont actuellement un compte ouvert, et leurs proches se battent pour devenir tendance. »
Elle précise que Youssef Medhat est le premier enfant à avoir réuni le prix de l’injection génique à trois millions de dollars. D’autres tentent de le faire en vain. Certains collectent pour un médicament stabilisateur moins cher, mais à prendre chaque année, ce qui exige une nouvelle campagne annuelle, extrêmement éprouvante. Selon l’avocate de Youssef, l’enfant s’est rendu au Qatar pour recevoir le traitement génique.
Charifa Motawa évoque un second enfant, pour lequel une association de Menoufia avait ouvert un compte. La collecte n’a pas dépassé 42 millions de livres et aucun de ces fonds n’a été dépensé : il a bénéficié d’une prise en charge complète par le Qatar et s’y est rendu pour se soigner. « Nous connaissons et suivons les cas, y compris ceux qui collectent pour le traitement stabilisateur et rouvrent un compte chaque année. »
Ahmed Awad poursuit : de nombreux comptes sont maintenant ouverts, mais qui peut réunir 150 millions de livres ? Comment les donateurs choisissent-ils leur bénéficiaire ? Les enfants peuvent-ils tenir face au temps ? « Le retard des procédures condamne nos enfants à une mort lente. Chaque matin, nous regardons ce qu’ils ont perdu de leurs capacités. » Il n’est pas convaincu par les comptes individuels : les délais sont longs, et les sommes ne sont atteintes qu’avec de puissantes campagnes dont beaucoup ne disposent pas. Si les comptes ferment avant l’objectif, l’argent part à la Solidarité : « C’est comme si nous collections pour eux. »
150 millions de livres pour un enfant ou à répartir entre plusieurs ?
Le Dr Alaa Ghannam, expert des politiques de soins et responsable du droit à la santé à l’Initiative égyptienne pour les droits personnels, affirme à Zawia3 que tous les patients ont également droit aux soins. Leur coût ne justifie pas de les laisser souffrir. Mieux vaudrait ne pas les laisser financer seuls leur traitement, mais redéfinir la prise en charge par le Fonds des maladies rares, déjà créé, pour couvrir tous les patients plutôt que multiplier les tentatives individuelles de survie.
En 2024, la loi n° 5 a été promulguée pour ajouter les maladies rares et héréditaires au Fonds de réponse aux urgences médicales, créé par la loi n° 139 de 2021. Celui-ci vise à contribuer au coût des catastrophes et urgences médicales, des maladies héréditaires et rares, des crises et des épidémies.
Charifa Motawa souligne aussi que le médicament est un droit et son bénéficiaire un malade. La Constitution garantit à tous le traitement et les soins. Il ne faut donc pas raisonner en termes de priorité entre une somme élevée pour une personne et son partage entre davantage de patients atteints d’autres maladies. Le patient n’est pas responsable d’avoir une maladie rare dont le traitement coûte cher.
L’article 18 de la Constitution égyptienne dispose : « Tout citoyen a droit à la santé et à des soins intégrés conformes aux normes de qualité. L’État garantit la préservation, le soutien et l’amélioration des établissements publics de santé au service de la population, ainsi que leur répartition géographique équitable. Il s’engage à consacrer à la santé des dépenses publiques représentant au moins 3 % du produit national brut, avec une augmentation progressive jusqu’aux niveaux internationaux. L’État s’engage à établir une assurance maladie universelle pour tous les Égyptiens, couvrant toutes les maladies. La loi organise les cotisations ou exonérations selon les revenus. Le refus de fournir, sous ses différentes formes, des soins à toute personne en situation d’urgence ou de danger vital constitue une infraction. »
Sur l’efficacité des médicaments disponibles, Charifa explique que la réponse varie selon les patients, comme pour tout traitement. Ils représentent toutefois l’espoir que la maladie de Duchenne devienne traitable plutôt qu’une situation sans issue.
La myopathie de Duchenne est une maladie héréditaire rare caractérisée par une mutation du gène de la dystrophine. Elle affaiblit et détruit progressivement les muscles et conduit finalement à la mort. Elle touche un garçon sur 3 500 à 5 000 naissances masculines dans le monde. Des cas sans antécédents familiaux et des cas féminins ont aussi été observés. Ahmed Awad explique : « Dans notre groupe, trois filles ont reçu un diagnostic de maladie neuromusculaire, mais les recherches sur lesquelles s’appuient les commissions médicales continuent de limiter l’atteinte aux garçons. »
Charifa Motawa indique qu’il existe plus de soixante types de maladies neuromusculaires, mais que des médicaments ont commencé à apparaître pour Duchenne et l’amyotrophie spinale.
À l’inverse, le Dr Ayman Saba, chercheur en santé à l’Initiative égyptienne pour les droits personnels, rappelle que les décisions sanitaires sont extrêmement difficiles et ne peuvent reposer sur les seuls sentiments. Il pose trois questions. Premièrement : le traitement coûteux est-il efficace, autorisé et adapté à tous les cas de Duchenne ? S’il est efficace, y accéder relève du droit à la santé. Dans le cas contraire, ce qui correspond selon lui à l’injection génique onéreuse, l’État hésite et se demande s’il doit « soigner un enfant pour 150 millions de livres, ou 150 000 enfants atteints de maladies courantes pour la même somme ». Il précise : « Ce raisonnement ne vaut que lorsque l’efficacité n’est pas démontrée. »
Saba ajoute à Zawia3 que l’injection génique n’est pas agréée comme protocole dans de nombreux pays, dont l’Égypte, et que la Food and Drug Administration américaine, la FDA, en a suspendu la distribution à un moment donné. Certains cas de Duchenne ne peuvent en bénéficier, une idée difficile à accepter pour les parents, qui cherchent le traitement par tous les moyens. Mais il ne s’agit pas seulement d’espoir. Cette enquête documente plus loin son statut réglementaire précis : une autorisation de la FDA assortie de restrictions et d’avertissements renforcés, et non un retrait total.
Les patients courent pour réunir le prix d’un médicament appelé Elevidys, premier traitement génique conçu spécifiquement contre la myopathie de Duchenne. Administré en une seule perfusion intraveineuse, il permet à l’organisme de produire une forme raccourcie de dystrophine, la micro-dystrophine, protéine absente chez ces patients. Il aide ainsi à protéger les muscles contre la dégradation et l’atrophie et ralentit l’évolution de la maladie.
La FDA lui a accordé une première autorisation en juin 2023 pour les enfants de quatre à cinq ans capables de marcher. En juin 2024, elle l’a élargie à tous les patients de Duchenne à partir de quatre ans, sous réserve de l’absence de certaines mutations incompatibles avec le médicament.
En 2025, sa distribution a toutefois été temporairement suspendue après des décès liés à une insuffisance hépatique aiguë. Après des investigations et des essais, sa mise à disposition a repris pour les seuls patients capables de marcher, tandis que son autorisation a été retirée pour ceux qui ne le peuvent pas. La FDA a aussi imposé au fabricant un « avertissement encadré », le plus strict des avertissements médicamenteux, concernant le risque d’insuffisance hépatique aiguë mortelle, avec des protocoles renouvelés et une surveillance hépatique périodique stricte avant et après le traitement.
La FDA a également recommandé aux soignants de demander aux patients de rester à proximité d’un établissement de santé adapté, déterminé par le professionnel, pendant au moins deux mois après l’administration. Le coût d’accès à ce médicament ne se limite donc pas à son prix.
Bien qu’il soit accessible aux États-Unis aux patients capables de marcher, sous surveillance et conditions de sécurité strictes, ainsi que dans un nombre limité de pays, notamment les Émirats, le Qatar, le Koweït et Bahreïn, le médicament n’a pas encore reçu l’autorisation de l’Autorité égyptienne du médicament.
Son prix, supérieur à trois millions de dollars, constitue un obstacle majeur à sa diffusion et à son accès, en plus de la poursuite des évaluations cliniques.
À côté de la thérapie génique existe un traitement dit « stabilisateur », qui limite la dégradation : le médicament Duvyzat, autorisé aux États-Unis depuis 2024 et scientifiquement établi pour certains patients de Duchenne capables de marcher, âgés de six ans ou plus.
Sans être un traitement définitif, il agit comme inhibiteur enzymatique, aide à réduire inflammation, fibrose et accumulation de graisse dans les muscles, et stimule la régénération et la réparation des fibres, ralentissant la perte de force. Ce traitement au long cours coûte en moyenne environ 700 000 dollars par an. Il devient ainsi plus coûteux que la thérapie génique administrée une seule fois, tandis que ses bénéficiaires doivent rouvrir chaque année des comptes pour tenter de réunir l’équivalent d’environ 35 millions de livres égyptiennes, une tâche extrêmement difficile.
Ahmed Awad indique avoir engagé une troisième action pour obtenir ce traitement stabilisateur, son fils commençant à perdre sa mobilité et ne pouvant plus recevoir la thérapie génique. Il a obtenu un jugement toujours inexécuté. Il lui reste la collecte de dons : « Ouvrir un compte pour ce médicament est encore plus éprouvant que réunir le prix du traitement génique définitif, car il faut le renouveler chaque année. »
Il se demande s’il doit suivre ceux qui ont ouvert des comptes et attendre son destin, ou continuer les traitements disponibles pour Mohamed, comme la kinésithérapie et l’hydrothérapie : « Même cela coûte cher. J’habite dans le Fayoum ; aller au Caire exige une voiture privée, puis des examens d’imagerie, des analyses et des traitements. Une visite peut coûter entre 5 000 et 10 000 livres. C’est difficile pour beaucoup, certains ayant deux ou trois enfants atteints. Par solidarité, nous nous aidons parfois lorsqu’une famille ne peut plus payer les soins. »
Deuxième question d’Ayman Saba : lorsqu’un patient remplit les conditions pour un traitement onéreux, existe-t-il des solutions efficaces et disponibles, ou est-ce la seule option ? Il explique que certains cas bénéficient de traitements pris en charge par l’État à un coût bien moindre, mais périodiques, contrairement à l’administration unique de la thérapie génique.
Troisième question : pourquoi l’État ne couvre-t-il pas un traitement coûteux dont l’efficacité est prouvée ? Est-ce son prix ? Peut-on négocier des tarifs raisonnables ou le fabriquer localement ? Que faire si cette capacité manque ? C’est alors, répond-il, qu’un fonds de dons doit intervenir, sans jamais fonctionner individuellement.
Les comptes individuels font, selon lui, obstacle à une répartition équitable des fonds et des soins, car tout dépend de la capacité à lancer une campagne, à en gérer la promotion et à émouvoir le public. Le droit aux soins ne doit pas dépendre de celui qui émeut le plus. Cela constitue une atteinte au droit à la santé et une mauvaise gestion des ressources de l’État et des citoyens.
Pourquoi ni hôpital ni fonds de dons ?
Toutes les sources interrogées par Zawia3 s’accordent sur l’importance d’un hôpital spécialisé, capable d’approfondir les différentes formes de ces maladies, de recueillir des dons et de les répartir équitablement, pour garantir à tous les mêmes chances de traitement. Si une somme est réunie pour un patient dont l’état se dégrade avant les soins, elle irait à un autre patient plutôt qu’au ministère de la Solidarité.
Charifa Motawa évoque plusieurs pistes : attribuer un terrain pour un hôpital construit par les associations, à l’image du 57357, de l’hôpital du Dr Magdi Yacoub ou de celui des brûlés. Il soignerait enfants et adultes, mènerait des recherches et des campagnes de dons, puis répartirait les fonds équitablement. Elle demande aussi l’activation du Fonds des maladies rares et sa promotion par l’État : « Il ne s’adresse pas comme les comptes individuels : il solliciterait entrepreneurs, entreprises et organismes, avec éventuellement des retenues mensuelles sur les salariés ou de faibles prélèvements sur les factures, permettant de soigner tous les patients. »
Motawa indique que le ministère de la Santé recense environ deux mille patients. Même si le nombre réel peut être beaucoup plus élevé, il connaît déjà ces deux mille cas ; tenter de leur donner accès aux soins n’est pas une tâche difficile, estime-t-elle.
Mahmoud Fouad souligne aussi qu’un hôpital assurerait la continuité du traitement. Ces maladies sont extrêmement difficiles pour tous, des enfants souffrants à leurs parents, jusqu’au coût élevé des médicaments rares. Le Centre a multiplié les contacts avec le ministère et les organismes concernés, sans pouvoir faire avancer que les analyses et l’imagerie. Les patients ont besoin d’examens spécifiques et coûteux tous les six mois pour éviter une aggravation soudaine. Certains services ont effectivement été ouverts dans des hôpitaux universitaires pour les réaliser gratuitement.
En 2021, le président Abdel Fattah Al-Sissi a lancé une initiative contre l’amyotrophie spinale, afin de fournir gratuitement aux enfants, aux frais de l’État, diagnostic, thérapie génique et soutien médical. Elle a proposé examens, traitement, sensibilisation et analyses génétiques selon les cas, mais l’administration du médicament s’est limitée aux enfants de moins de six mois.
L’initiative a fourni le médicament Zolgensma, seul traitement au monde administré en une dose contre l’amyotrophie spinale chez les moins de deux ans. Il augmente la quantité de protéine SMN dans l’organisme pour préserver le fonctionnement musculaire. Une dose coûte entre deux et trois millions de dollars.
Selon le directeur du Centre égyptien pour le droit au médicament, l’initiative présidentielle n’a soigné que quinze patients avant de s’arrêter en raison des coûts élevés et de la difficulté à obtenir des dollars.
Lors de réunions avec des responsables de la Santé, des parents ont proposé de recourir à des investisseurs pour fournir les médicaments en Égypte et surmonter le manque de dollars. D’autres propositions visaient à limiter la maladie par des analyses génétiques obligatoires dans l’examen prénuptial et par la fécondation avec injection intracytoplasmique pour les couples déjà mariés ayant des antécédents familiaux. Ahmed Awad explique : « L’analyse génétique coûte jusqu’à 16 000 livres. Mais si les gens connaissaient les souffrances possibles d’un enfant malade et les millions nécessaires pour le traiter, ils paieraient sans hésiter. Pour les couples déjà mariés ayant des antécédents, l’État peut expliquer l’importance de recourir à ces techniques dans un hôpital public spécialisé, comme Al-Hussein universitaire, en prenant en charge une partie du coût. Cela économiserait beaucoup à l’État et aux familles, s’il existe une volonté réelle de résoudre le problème. »
Le Dr Ayman Saba réclame transparence et clarté avec les parents sur les médicaments et leur adéquation à chaque cas. Lorsque leur efficacité est démontrée, l’État doit les prendre en charge et créer un fonds chargé de collecter et de répartir les dons de manière organisée, selon des protocoles rigoureux.
Malgré la difficulté de ces maladies, l’absence de traitement définitif établi et le prix élevé des options disponibles, encore soumises à des restrictions et à une évaluation clinique, le gouvernement a de nombreux devoirs envers les citoyens. Il doit sensibiliser, ouvrir le débat sur les solutions soulageant les patients, comme un hôpital financé par les dons et soutenu par l’État, et activer le Fonds des maladies rares pour collecter et répartir équitablement les ressources. Autant de solutions possibles, plutôt que de laisser chacun chercher sa chance de survie selon ses propres moyens.
