Mona, 42 ans, originaire du gouvernorat de Minya, porte chaque jour son fils Abdel Hadi, 24 ans, atteint d’amyotrophie spinale, au cours d’un pénible trajet jusqu’à un hôpital situé à une dizaine de kilomètres de chez eux. Il doit y recevoir des séances de ventilation artificielle, son état s’étant dégradé alors qu’elle ne peut lui procurer de traitement, en raison du prix élevé des médicaments et de l’indisponibilité générale, en Égypte, de ceux destinés aux personnes atteintes d’atrophie musculaire. Durant ce long voyage, la mère se préoccupe moins de la difficulté du trajet que du risque de ne pas trouver à l’hôpital un médecin spécialiste capable de prendre en charge son fils. C’est ce qui se produit habituellement, l’obligeant à rentrer sans qu’il ait reçu le moindre soin.
Mona confie à Zawia3 : « Je suis mère de trois garçons atteints d’atrophie musculaire : l’aîné, Abdel Hadi, a 24 ans, puis viennent Mohamed, 21 ans, et Abdel Rahman, 14 ans. Ils n’ont accès ni à un traitement ni à une prise en charge médicale. Mais le principal problème réside dans les difficultés respiratoires dont souffre Shafie, qui nécessitent des soins spécifiques et des appareils respiratoires. Pourtant, nous nous heurtons à de grandes difficultés en raison du manque de moyens consacrés au traitement de ces patients et du manque d’expertise médicale permettant un diagnostic précis. »
Elle ajoute que ses trois enfants ne disposent d’aucune assurance maladie et ne reçoivent aucune aide des hôpitaux publics, malgré ses démarches antérieures pour bénéficier du programme Takaful et Karama. Elle affirme assumer entièrement les frais de traitement sur ses propres ressources, précisant qu’Abdel Hadi a été soigné pendant longtemps sans aucune amélioration, tout comme ses frères.
Lors de notre entretien, Mona réclame des appareils respiratoires et les soins nécessaires aux personnes atteintes d’atrophie musculaire. Elle souligne l’urgence de cette demande, ainsi que la nécessité d’une prise en charge médicale adaptée, compte tenu de leur besoin pressant d’un traitement continu pour améliorer leur qualité de vie et stabiliser leur état de santé.
En Égypte, les personnes atteintes d’atrophie musculaire sont récemment confrontées à une crise liée à l’indisponibilité des médicaments et à la forte hausse de leurs prix, dans un contexte de pénurie sur le marché égyptien provoquée par l’augmentation du cours du dollar. Selon leurs témoignages à Zawia3, elles souffrent également d’un manque de services médicaux et de l’absence, dans les hôpitaux publics, des spécialités nécessaires à leur traitement. Cela, malgré les initiatives et les promesses répétées ces dernières années de leur fournir des soins et des traitements, auxquelles s’ajoute le refus de l’Autorité de l’assurance maladie d’exécuter des décisions judiciaires contraignantes concernant la prise en charge des patients atteints de dystrophie de Duchenne.
L’atrophie musculaire et son traitement
Doaa Atef Mekkawi, consultante et enseignante en neurologie à la faculté de médecine de Kasr Al-Aini, explique à Zawia3 que l’atrophie musculaire, dans l’usage courant, désigne une faiblesse des muscles. Mais toute personne présentant une faiblesse musculaire ne peut pas être considérée comme atteinte d’atrophie : au sens médical et scientifique, celle-ci est une diminution de la masse musculaire. Un muscle peut avoir une taille normale mais ne pas fonctionner correctement. Dans certains cas, son poids peut même dépasser la normale, mais il s’agit d’une fausse augmentation. Toute faiblesse musculaire ne saurait donc être qualifiée d’atrophie, celle-ci étant liée à la fonction du muscle et non à sa taille.
Elle précise : « Les maladies musculaires se divisent généralement en deux catégories. La première comprend les maladies primitives, c’est-à-dire les problèmes qui touchent la structure du muscle lui-même ou ses composants. La seconde regroupe les maladies musculaires secondaires, qui surviennent à la suite d’une autre maladie ayant affaibli le muscle, comme les maladies thyroïdiennes ou surrénaliennes, dont les complications peuvent entraîner une faiblesse musculaire. Dans ce cas, le traitement doit d’abord s’attaquer à la cause première, à savoir la maladie de la glande ou l’élévation du taux de cortisone dans le sang qu’elle provoque, pour ensuite traiter la faiblesse musculaire. Une troisième cause est liée à certains médicaments dont les effets secondaires peuvent affaiblir les muscles. »
Doaa indique qu’il n’existe pas d’études ou de statistiques précises en Égypte sur le nombre de personnes atteintes d’atrophie musculaire. Les études internationales montrent toutefois qu’une personne sur 5 000 à 10 000 est touchée, notamment par les maladies musculaires génétiques, qui constituent le type le plus fréquent. Pour la seconde catégorie, celle des maladies musculaires secondaires, aucun chiffre précis n’est disponible.
Elle souligne que ces affections sont des maladies rares et que les spécialités médicales dans ce domaine sont donc peu répandues. Jusqu’à une époque récente, elles ne disposaient pas non plus de médicaments spécifiques. Les progrès de la recherche ont cependant permis de mettre au point une série de traitements pour différents types d’atrophie musculaire, au premier rang desquels la dystrophie de Duchenne, la plus connue et l’une des formes les plus dangereuses en raison de ses complications graves.
Selon la consultante et enseignante en neurologie à Kasr Al-Aini, de nombreux médicaments contre l’atrophie musculaire sont disponibles en Égypte. Certains ne le sont pas, mais la plupart existent. Pour y accéder, il faut cependant d’abord confirmer que le patient est atteint d’une forme génétique, ce qui nécessite son passage devant plusieurs commissions pour établir un diagnostic précis, ainsi que d’autres démarches pour obtenir le médicament.
Concernant les solutions accessibles au patient, Doaa explique qu’en l’absence de médicaments, l’accent est mis sur l’élaboration d’un programme de kinésithérapie individualisé. Celui-ci nécessite l’encadrement de spécialistes expérimentés, notamment dans les maladies musculaires. L’objectif premier est d’aider le patient à préserver ses muscles sans les surmener, tout en renforçant continuellement leur capacité fonctionnelle. Un soutien complémentaire est apporté grâce à des aides techniques, des consignes claires pour gérer son état et un dialogue continu permettant d’identifier et de résoudre les difficultés rencontrées. Cela l’aide à s’adapter à la maladie, en particulier lorsqu’il n’existe aucun traitement définitif permettant de guérir.
Elle précise à Zawia3 que le traitement ne se limite pas aux problèmes musculaires ou à la faiblesse des muscles : les patients présentent souvent des atteintes d’autres organes. Les maladies qui touchent les muscles proches du tronc, notamment ceux des membres supérieurs et inférieurs, peuvent par exemple atteindre le muscle cardiaque, mettant la vie du patient en danger. La collaboration avec d’autres spécialités, comme la cardiologie et la psychiatrie, devient donc indispensable, d’autant que certains patients peuvent éprouver du découragement ou une dépression en raison de leur état. Certaines maladies musculaires s’accompagnent d’anxiété et de tension, en plus de l’effet général de la maladie sur le psychisme du patient.
Elle ajoute : « Dans certains cas, nous devons aussi renforcer les muscles atteints et rééduquer le patient pour lui permettre de se déplacer à nouveau, éventuellement à l’aide d’une canne ou d’un déambulateur. Une communication et une coordination permanentes entre les différentes spécialités médicales sont donc nécessaires pour assurer une prise en charge globale. L’objectif principal est de préserver au mieux la vie et la qualité de vie de ces patients jusqu’aux derniers instants. »
Des sites médicaux définissent l’atrophie musculaire comme un ensemble de maladies héréditaires entraînant un affaiblissement et une dégradation progressive des muscles squelettiques qui contrôlent le mouvement. Selon des sites médicaux spécialisés, les effets varient d’une personne à l’autre, mais la maladie entraîne le plus souvent une perte progressive de mobilité, pouvant aller jusqu’à un handicap sévère ou, dans certains cas, au décès. Elle comprend plusieurs types, dont les symptômes et la gravité diffèrent.
Parmi les formes les plus connues figure l’amyotrophie spinale (SMA), la plus fréquente chez les enfants, qui provoque une faiblesse musculaire et une perte de coordination des mouvements. La dystrophie musculaire de Duchenne, également bien connue, touche surtout les garçons et apparaît dans la petite enfance. La faiblesse commence dans les membres inférieurs et peut progressivement atteindre les muscles respiratoires. La dystrophie facio-scapulo-humérale affecte les muscles du visage, des épaules et des bras et débute à l’adolescence. Quant à la dystrophie des ceintures, elle touche les muscles entourant les épaules et les hanches et peut apparaître dans l’enfance ou à l’âge adulte.
Des décisions de justice non exécutées
Zawia3 a contacté plusieurs patients et familles de personnes atteintes d’atrophie musculaire en Égypte. Ils disent avoir obtenu, il y a plusieurs années, des décisions judiciaires accordant à leurs enfants un traitement gratuit à vie auprès de l’Autorité de l’assurance maladie. Ces décisions n’ont pourtant toujours pas été appliquées en raison de l’obstruction de cette autorité. Mina Nagy, père de Saeed, atteint de dystrophie de Duchenne, l’une des formes les plus connues en Égypte, raconte à Zawia3 avoir obtenu dès 2023 un jugement contraignant imposant le traitement de son fils, resté à ce jour inexécuté. Il précise que l’Autorité de l’assurance maladie leur a signalé l’indisponibilité du médicament, alors que le ministère de la Santé avait auparavant annoncé la disponibilité des traitements.
En juin 2021, le ministère de la Santé avait annoncé une initiative visant à fournir un traitement aux personnes atteintes d’atrophie musculaire, dans le cadre d’une initiative présidentielle. Il avait alors indiqué avoir désigné 24 centres médicaux pour accueillir ces patients et leur apporter des soins, notamment en donnant aux enfants accès à la thérapie génique par l’intermédiaire des programmes d’assurance maladie et d’assurance maladie universelle. En juillet de la même année, le ministère avait également signé un protocole de coopération avec la société Biologix afin de fournir un traitement aux enfants de plus de deux ans atteints d’atrophie musculaire.
En août 2021, le ministère avait annoncé la prise en charge de plusieurs patients au centre de traitement de l’amyotrophie spinale de l’Institut Nasser, en application des directives présidentielles demandant de les soigner et de tenir compte de leur situation humaine. Le directeur de l’institut, Mahmoud Saeed, avait alors expliqué que cette démarche témoignait de la volonté de l’État de réaliser un rêve longtemps attendu, compte tenu du coût du traitement, qui atteint 3 millions de dollars et le rend inaccessible à la plupart des malades. Il avait souligné que « l’Égypte a fourni ce médicament à ses citoyens, ce que les pays les plus riches du monde n’ont pas fait ».
Il y a plusieurs années, précisément en 2021, le tribunal administratif du Conseil d’État a ordonné au ministère de la Santé et à l’assurance maladie d’intégrer la dystrophie musculaire de Duchenne et son traitement, le médicament Amondys 45, à leur protocole. Mais Sharifa Motawi, présidente de l’Association égyptienne des patients atteints d’atrophie musculaire, affirme à Zawia3 que cette décision n’a toujours pas été appliquée, malgré d’autres jugements obtenus depuis des années par des patients établissant leur droit au médicament, et malgré les nombreuses initiatives réclamant ce traitement et les soins nécessaires.
L’article 18 de la Constitution égyptienne dispose que « chaque citoyen a droit à la santé et à une prise en charge sanitaire complète conforme aux normes de qualité. L’État garantit la préservation et le soutien des établissements publics de santé qui fournissent leurs services à la population, œuvre à améliorer leur efficacité et à assurer leur répartition géographique équitable ». L’article premier de la loi no 99 de 1992 relative à l’assurance maladie des élèves dispose également qu’« un système d’assurance maladie des élèves est créé conformément aux dispositions de la présente loi. Il couvre notamment les catégories suivantes : les enfants des jardins d’enfants, les élèves de l’enseignement de base et ceux de l’enseignement secondaire général et technique ».
Sharifa décrit la vie des malades comme une souffrance permanente. Elle explique qu’aucune prise en charge médicale n’est disponible pour les personnes atteintes d’atrophie musculaire en Égypte. Le faible nombre de médecins spécialisés et leur absence des hôpitaux publics rendent l’accès aux soins extrêmement difficile pour les patients et leurs proches. Dans la plupart des cas où surviennent des complications, le malade ne peut recevoir de soins ou de traitement à l’hôpital, ce qui met gravement sa vie en danger et représente une pression et un fardeau pour sa famille.
La deuxième difficulté, selon Sharifa, est qu’à ce jour aucun médicament n’est disponible en Égypte pour traiter ces patients. Elle souligne la diversité des formes de la maladie, qui seraient une trentaine. Malgré les nombreuses initiatives visant à fournir des médicaments, rien n’a changé sur le terrain. Les patients continuent de souffrir quotidiennement, les traitements étant indisponibles en Égypte et les produits importés étant trop chers pour la plupart d’entre eux.
Sharifa indique qu’il n’existe pas de décompte précis des personnes atteintes de maladies rares, mais que les statistiques mondiales montrent qu’une personne sur 3 400 souffre d’une forme d’atrophie musculaire. En appliquant ce taux à l’Égypte, elle estime le nombre de malades à plus d’un million, tous victimes de négligence, de marginalisation et de l’absence de mesures concrètes pour les prendre en charge. Leur avenir reste incertain faute de médicaments. Elle ajoute qu’un nouveau traitement génique permettant une guérison complète a été mis au point, mais que son injection coûte 150 millions de livres. Il a été fourni aux patients de certains pays, comme l’Arabie saoudite, le Qatar et les Émirats arabes unis, tandis que le ministère égyptien de la Santé n’a encore engagé aucune démarche pour le rendre disponible.
Elle poursuit : « Nous voulons des mesures concrètes pour nous aider et nous fournir les soins nécessaires. À ce jour, il n’existe qu’un seul service pour les patients atteints d’atrophie musculaire, à l’hôpital Al-Demerdash. Il est récent et ne peut pas accueillir tous les malades. Nous demandons aussi que les médicaments nous soient fournis et que soit étudiée la possibilité de rendre disponibles les traitements géniques qui pourraient nous aider à guérir. Nous voulons des actes, pas seulement des initiatives et des célébrations chaque année, tandis que nos souffrances et nos difficultés à vivre se poursuivent au quotidien. »
Des souffrances que le gouvernement ne voit pas
Hanaa Aboul Saad, enseignante dans le gouvernorat de Beheira, raconte : « Mon fils a huit ans et souffre d’amyotrophie spinale. Nous avons commencé à remarquer les symptômes alors qu’il était tout petit, notamment un retard à la marche et des difficultés à bouger les membres. Après de nombreuses consultations, le diagnostic de cette maladie rare a été confirmé. C’est là que nos souffrances ont commencé. »
Elle ajoute à Zawia3 : « Le principal problème est l’indisponibilité des médicaments nécessaires à son traitement. Le seul traitement disponible est le médicament suisse Zolgensma, une thérapie génique qui coûte jusqu’à 3 millions de dollars, une somme hors de portée de toute famille. Mais il existe d’autres médicaments moins chers que le ministère de la Santé ou l’assurance maladie devraient fournir. J’ai essayé par tous les moyens de contacter les hôpitaux publics pour obtenir le traitement. On m’a toujours répondu que les moyens étaient limités et que je devais attendre, sans me donner de délai précis. »
Elle poursuit : « Mon fils a également besoin de séances régulières de kinésithérapie pour préserver ce qui lui reste de mobilité. Mais même ces séances sont très coûteuses et je ne peux pas les financer en permanence. Nous dépendons d’associations ou de médecins qui accordent de petites réductions, mais cela ne suffit pas. Ce qui me fait le plus mal, c’est mon impuissance face à mon fils lorsqu’il me demande pourquoi il ne peut pas jouer comme les autres enfants, ou même marcher normalement. J’essaie de lui remonter le moral, mais la réalité est douloureuse. J’aimerais que l’État s’intéresse à la fourniture de ce traitement, ou au moins soutienne financièrement les familles pour alléger le fardeau. J’appelle donc le ministère de la Santé et les responsables à considérer cette question avec humanité. Les personnes atteintes d’atrophie musculaire n’ont pas beaucoup de temps : retarder le traitement signifie une dégradation plus rapide de leur état. Chaque journée sans traitement est un pas vers le pire. »
Mahmoud Al-Ghitani, 45 ans, du gouvernorat d’Assiout, confie à Zawia3 : « Ma fille a onze ans et souffre d’atrophie musculaire. Sa maladie a commencé à apparaître progressivement lorsqu’elle avait quatre ans. Au départ, nous n’avons pas compris la gravité de son état, mais avec le temps, elle est devenue complètement incapable de marcher et entièrement dépendante d’un fauteuil roulant. Notre principal problème est le prix des médicaments. Le traitement disponible dans le monde est très coûteux et une famille modeste comme la mienne ne peut pas se le permettre. Je travaille dans l’agriculture et mes revenus suffisent à peine aux besoins quotidiens de la famille. Même les examens réguliers et les médicaments simples dont ma fille a besoin sont devenus un lourd fardeau. »
Il ajoute : « J’ai déposé de nombreuses demandes auprès du ministère de la Santé et d’associations caritatives, mais les réponses ne sont jamais encourageantes. On m’a dit que des efforts étaient en cours pour fournir gratuitement le traitement à certains patients, mais cela semble impossible pour nous. Nous souffrons en silence et je souhaite seulement que ma fille ait une chance de recevoir le traitement qu’elle mérite. Le manque de services médicaux spécialisés dans notre région aggrave encore nos difficultés. Chaque fois que nous devons consulter un spécialiste, il faut nous rendre au Caire ou dans les grands gouvernorats, ce qui entraîne des frais supplémentaires que nous ne pouvons pas assumer. »
Fatma, 32 ans, du gouvernorat de Gizeh, raconte elle aussi à Zawia3 le quotidien douloureux qu’elle vit avec sa fille de quatorze ans atteinte d’atrophie musculaire : « Dès que Mariam a eu cinq ans, nous avons commencé à remarquer des difficultés à se déplacer et une dégradation manifeste de sa capacité à marcher. Le début a été extrêmement difficile : les médecins hésitaient sur la cause, mais après une série d’examens et d’analyses, la maladie a été diagnostiquée. »
Elle ajoute : « Le choc a été immense pour notre famille. J’espérais voir ma fille aller à l’école et jouer avec ses amis comme les autres enfants. Mais avec le temps, la situation devenait de plus en plus difficile. Les médicaments disponibles ne ciblaient pas vraiment la maladie : ce n’étaient que des antalgiques qui n’aidaient pas à ralentir la dégradation. Un autre problème est le coût des médicaments de Mariam, entre 3 000 et 5 000 livres par mois, en plus des séances de kinésithérapie dont elle a continuellement besoin. Ces médicaments sont souvent introuvables dans les pharmacies locales et, lorsqu’ils sont disponibles, leurs prix sont très élevés, ce qui rend ces dépenses difficiles à assumer pour moi. »
Elle poursuit : « Ces jours-ci, je vis avec Mariam en me sentant impuissante face à elle. Elle peut à peine tenir debout seule et a toujours besoin d’aide pour le moindre geste. J’essaie de me montrer forte devant elle, mais la situation est extrêmement difficile. Mon seul rêve est de voir ma fille marcher et jouer comme les autres enfants. »
Des patients confrontés au spectre de la mort
Mahmoud Fouad, avocat défenseur des droits humains et directeur du Centre égyptien pour le droit au médicament, explique à Zawia3 que les personnes atteintes d’atrophie musculaire en Égypte vivent dans des conditions extrêmement difficiles, faute de moyens médicaux et de traitement disponible, et en raison de son coût élevé. Il précise : « Nous avons obtenu des décisions du Conseil d’État obligeant les autorités à fournir un traitement aux malades, mais leur exécution se heurte à de grandes difficultés en raison des coûts exorbitants. Si nous réussissions à mettre en place des services complets d’examens et d’analyses dans les hôpitaux publics, ce serait une avancée majeure qui aiderait les patients à obtenir les soins auxquels ils ont droit et allégerait leur souffrance quotidienne. »
Fouad ajoute : « Il y a six ans, deux patients, Samira et Osama, ont contacté notre centre. Ils ont ensuite perdu la vie à la suite de complications de l’atrophie musculaire. Ils faisaient partie d’un groupe de vingt-cinq malades venus de différents gouvernorats chercher de l’aide. À l’époque, nous nous efforcions de joindre les autorités compétentes pour obtenir des médicaments complémentaires destinés à soutenir l’immunité et à améliorer leur état, en l’absence d’un traitement direct de la maladie. »
Il poursuit : « En plus du traitement, les patients doivent subir des examens et des analyses tous les six mois, pour un coût supérieur à 4 000 livres, soit environ 8 000 livres par an. C’est un lourd fardeau pour des personnes qui appartiennent en majorité à des catégories très pauvres et ne bénéficient d’aucun soutien financier régulier. »
Le directeur du Centre égyptien pour le droit au médicament explique que « grâce aux efforts conjoints avec Ahmed Emad, alors ministre de la Santé, quatre services spécialisés ont été créés dans des hôpitaux universitaires pour effectuer les examens et les analyses indispensables aux patients atteints d’atrophie musculaire, ce qui a considérablement allégé leur charge financière ». La maladie reste néanmoins très dangereuse, surtout lorsque ses effets s’aggravent et atteignent le cœur et les poumons : elle devient alors mortelle. C’est malheureusement cette fin douloureuse qu’ont connue Samira et Osama, dont l’état s’est rapidement détérioré lorsque leurs fonctions cardiaque et pulmonaire ont été touchées. Ils sont décédés à peu de temps d’intervalle.
Il poursuit : « Un autre problème est le coût exorbitant du traitement. Une seule injection peut, par exemple, coûter 33 millions de livres, une somme immense. Nous cherchons constamment des solutions en contactant différents organismes. Nous avons eu une coopération fructueuse avec Nagia Fahmy, cheffe du service de neurologie à l’université Ain Shams, qui a beaucoup contribué à l’élaboration des protocoles de traitement et à la constitution de données précises sur les patients. Mais les difficultés persistent : des milliers de malades se sont inscrits à l’Institut Nasser pour obtenir un traitement, obligeant les autorités à fixer des critères stricts pour en réduire le nombre. Malgré cela, leur nombre reste élevé par rapport aux moyens disponibles. »
Fouad souligne que les patients ont des droits importants, médicaux mais aussi économiques et sociaux. L’État leur apporte différentes formes de soutien, notamment les pensions Takaful et Karama, les aides mensuelles du ministère de la Solidarité sociale et les facilités accordées par les ministères des Transports et de la Culture. Le principal défi reste toutefois de créer, dans chaque hôpital universitaire, des services spécialisés pour les personnes atteintes d’atrophie musculaire, compte tenu de l’importance de disposer de neurologues formés à la prise en charge de ces cas.
Afin d’obtenir une réponse officielle sur cette crise, Zawia3 a contacté plusieurs médecins et responsables de l’Autorité de l’assurance maladie, du ministère de la Santé, des hôpitaux de Kasr Al-Aini et de la faculté de médecine d’Ain Shams, ainsi que de la Chambre de l’industrie pharmaceutique. Tous ont préféré ne pas s’exprimer, expliquant ne pas disposer d’informations sur ce dossier, alors que certains avaient été chargés du suivi du traitement de ces patients dans le cadre de l’initiative du ministère de la Santé. Une source administrative au sein de l’Autorité de l’assurance maladie a toutefois évoqué la raison pour laquelle les médicaments ne sont pas délivrés aux patients dans le cadre de l’initiative présidentielle : l’insuffisance des ressources financières nécessaires à leur importation.
Cette source, qui a parlé à Zawia3 sous couvert d’anonymat, affirme que ce type de médicament coûte des sommes considérables à l’État, selon ses termes, tandis qu’aucun budget n’est actuellement disponible pour l’initiative. C’est pourquoi le ministère de la Santé ne fournit pas les médicaments prescrits aux patients. Elle souligne que la crise du médicament ne semble pas près d’être résolue, en raison de l’aggravation de la pénurie de dollars.
La tragédie des personnes atteintes d’atrophie musculaire en Égypte met ainsi en lumière une négligence manifeste dans la fourniture du traitement et des soins nécessaires. Malgré les initiatives officielles et les promesses répétées de médicaments et de soins spécialisés, les patients et leurs familles continuent de rencontrer d’innombrables difficultés quotidiennes, liées aux pénuries, aux prix élevés et à l’absence de spécialités médicales dans les hôpitaux publics.
Cette souffrance persistante exige une intervention urgente du gouvernement et des institutions concernées pour garantir les droits des patients et leur assurer les soins nécessaires. Il est donc indispensable que l’État réponde à leurs demandes et exécute les décisions judiciaires relatives à leur traitement, tout en facilitant l’accès aux thérapies géniques qui pourraient constituer la seule solution pour améliorer leur vie.
